在短时间内获得 FDA 的双重认定，凸显了 ST002 在应对这一罕见且严重的遗传性疾病中显著未满足医疗需求方面的潜力，并为其后续临床开发提供了支持。

ST002是一种针对NF2基因突变的基因治疗药物，利用公司自研的第五代慢病毒载体（5G-LVV）平台，构建高效、安全、可靶向的基因递送系统，实现对NF2基因的重构补充，进一步恢复NF2的功能，从而延缓或逆转病程。ST002基因疗法已在临床前研究中表现出优秀的安全性和有效性，能够显著抑制肿瘤增殖并诱导细胞凋亡。神拓将持续推进ST002的临床研发，通过与顶尖医疗机构（如覆盖国内70%神经纤维瘤患者的北京天坛医院）、高校及国际团队合作，并引进头部技术平台，加速创新药物研发并降低风险，争取早日将这一变革性疗法带给全球患者。

孤儿药认定提供了开发激励措施，包括潜在的市场独占权、税收减免和加强的监管支持。罕见儿科疾病认定可能使申办方在药物获批后有资格获得优先审评券（PRV），但需满足适用的监管要求。

Santo Therapeutics 创始人 Luke Zhou 博士表示：“FDA 的双重认定是对ST002 及其解决 NF2 领域高度未满足需求潜力的重要认可。我们将继续专注于推进 ST002 的开发，高度重视安全性、疗效和长期临床价值。”

传化科技城入驻企业神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。

公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。