2026年5月9日，传化科技城入驻企业凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）宣布，其自主研发的肝豆状核变性基因治疗药物LY-M003注射液已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的I类治疗用生物制品新药临床试验（IND）默示许可（受理号：CXSL2600187）。这是继2025年11月该产品获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND许可并获准直接进入II期临床试验后，凌意生物取得的又一关键里程碑。
01
关于肝豆状核变性病
肝豆状核变性(WD)，也称为威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病。该病由13号染色体上的铜转运ATP酶β(ATP7B)基因突变引起，导致铜离子在肝脏、大脑和肾脏等器官中积累，引发器官损伤。WD的临床表现多样，主要包括肝脏和神经系统的病变，如肝功能异常、肝脏或脾脏肿大、急性肝功能衰竭、神经退行性变等。
目前的治疗手段包括铜螯合剂和锌剂，但存在诸多不足，如频繁用药、疗效不佳及个体差异大等。基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上改善肝豆状核变性的疾病症状
02
关于LY-M003注射液
LY-M003注射液是凌意生物自主研发针对肝豆状核变性的基因治疗药物，作为全球首个采用铜离子动态调控表达技术的AAV基因疗法，以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注将正常功能的ATP7B基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的ATP7B蛋白。这一创新疗法旨在恢复肝细胞铜代谢能力，降低体内铜离子蓄积，恢复铜蓝蛋白活性，从而系统性改善全身症状，达到治疗肝豆状核变性的目的。
此前“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”已在浙江大学医学院附属第一医院开展并已完成数例成人及青少年肝豆状核变性患者入组给药，在初步临床观察中展现出良好的安全性，入组的受试者输注耐受性良好，无严重不良事件(SAE)发生，并呈现良好的治疗效果。
目前，LY-M003注射液已经获得FDA孤儿药(Orphan-drug designation, ODD)和儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 进一步肯定了其在治疗特定疾病中的独特价值。
来源：凌意生物
SELECTE
精｜选｜推｜送
- END -
地址：浙江省杭州市萧山区传化科技城科创大厦
网址：http://www.etransfar.com
媒体联系方式：13985@etransfar.com
